Date : 2023
Type : Livre / Book
Type : Thèse / ThesisLangue / Language : français / French
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Résumé / Abstract : En 1998, la découverte du mécanisme physiologique d'ARN interférence chez le nématode, par Andrew Fire et Craig Mello, a constitué une avancée majeure dans la compréhension de la régulation post-transcriptionnelle des gènes. Cependant, l'exploitation de ce phénomène biologique comme option thérapeutique a constitué un réel défi. Vingt ans après, le premier ARN interférent (siRNA), patisiran, indiqué dans prise en charge de l'amylose à transthyrétine, a été commercialisé. Depuis, trois autres traitements – givosiran, lumasiran, vutrisiran – sont disponibles et une soixantaine en cours de développement clinique. Dans quel contexte et par quels moyens les chercheurs ont-ils réussi à exploiter ce mécanisme naturelle de diminution spécifique de l'expression protéique pour développer une nouvelle classe thérapeutique ?