Date : 2023
Type : Livre / Book
Type : Thèse / ThesisLangue / Language : français / French
Autorisations de mise sur le marché
Santé publique -- Droit européen
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Résumé / Abstract : L'émergence de la thérapie génique s'est concrétisée depuis l'entrée en vigueur du règlement européen n°1394/2007 relatif aux médicaments de thérapie innovante, en vue de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients. S'en est suivi, le déploiement de diverses mesures de soutiens réglementaire et scientifique des autorités compétentes à l'égard des laboratoires pharmaceutiques afin de favoriser le développement de médicaments de thérapie génique dans le strict respect des exigences légales. Leur mécanisme d'action repose sur l'introduction de matériel génétique dans les cellules du patient atteint de maladie rare et grave. La complexité de cette stratégie thérapeutique suscite des challenges à affronter pour assurer la qualité, la sécurité et l'efficacité du médicament. Les industriels et les instances réglementaires ont d'ores et déjà relevé bon nombre de défis par la mise sur le marché européen de 14 spécialités de thérapie génique, dont la moitié représente une avancée thérapeutique majeure en oncologie. Cependant, des ajustements et des collaborations restent nécessaires afin d'optimiser l'environnement des thérapies géniques et l'évaluation de la balance bénéfice/risque.