Dans quelle mesure les cadres nord-américain et européen ayant permis de stimuler la recherche et le développement pour les maladies rares sont-ils applicables aux maladies négligées ? Intérêt et limite de la perspective comparée entre maladies rares et maladies négligées / Armelle Boillot ; sous la direction de Patrice Trouiller

Date :

Type : Livre / Book

Type : Thèse / Thesis

Langue / Language : français / French

Maladies rares -- Chimiothérapie

Médicaments orphelins

Pharmacie -- Recherche

Recherche industrielle

Médicaments -- Droit -- États-Unis

Médicaments -- Droit -- Pays de l'Union européenne

Maladies négligées -- Dissertation universitaire

Classification Dewey : 615.1

Trouiller, Patrice (1951-....) (Directeur de thèse / thesis advisor)

Gigou-Cornet, Murielle (1965-.... ; médecin et microbiologiste) (Président du jury de soutenance / praeses)

Université Grenoble Alpes (2020-....) (Organisme de soutenance / degree-grantor)

Résumé / Abstract : Certaines initiatives ont vu le jour depuis une trentaine d'années pour promouvoir la recherche et le développement (R&D) contre les maladies tropicales négligées, permettant d'améliorer la condition des malades dans les pays en voie de développement. Cependant, les résultats sont encore insuffisants. La raison principale est que les acteurs traditionnels du médicament investissent trop peu la recherche contre ces pathologies. Il est donc essentiel de trouver des mesures suffisamment incitatives pour stimuler la R&D contre les maladies négligées. En considérant le rôle décisif de l'Orphan Drug Act, aux États-Unis, et du règlement européen relatifs au développement de médicaments contre les maladies rares, il convenait de se demander si ces cadres nord-américain et européen étaient transposables aux maladies négligées. Ce travail nous montre que l'application de ces cadres légal et règlementaire est limitée : les paradigmes sont différents et le modèle des maladies rares ne peut être transféré directement aux maladies négligées. Les succès dans le domaine des maladies rares peuvent néanmoins servir d'inspiration pour la prise en charge des maladies négligées, via des adaptations ciblées devant être complétées d'autres mesures, spécifiques aux pays en voie de développement. Les axes de travail proposés sont notamment de repenser l'exclusivité commerciale et la propriété intellectuelle, de permettre des incitations financières et fiscales adaptées, d'instaurer un cadre réglementaire dédié facilitant et accélérant la mise sur le marché de ces médicaments dans les pays endémiques, d'encourager les transferts de technologies/de connaissances ainsi que les partenariats public-privé.

Résumé / Abstract : In order to improve the health condition of patients in developing countries, some initiatives have emerged over the past thirty years to promote research and development (R&D) against neglected tropical diseases. However, the results still remain inadequate. The main reason being the lack of investment by traditional drug players. It is therefore essential to find sufficient incentives to promote R&D against neglected diseases. Considering the crucial roles of the Orphan Drug Act in the United States, and of the European regulations related to the development of drugs against rare diseases, it was relevant to question whether these North American and European frameworks were transposable to neglected diseases. This thesis shows us that the application of these legal and regulatory frameworks is limited: the paradigms are different and the model of rare diseases cannot be directly replicated to neglected diseases. The successes in the field of rare diseases can nevertheless be an inspiration for the management of neglected diseases, through some targeted adaptations which can be complemented by other measures, specific to developing countries. The proposed work streams include rethinking commercial exclusivity and intellectual property, allowing appropriate financial and tax incentives, establishing a dedicated regulatory framework which could facilitate and accelerate the marketing of these drugs in endemic countries, promoting technology / knowledge transfers as well as public-private partnerships.