Date : 2020
Type : Livre / Book
Type : Thèse / ThesisLangue / Language : français / French
Hémophilie B -- Thérapie génique
Thérapie génique -- Aspect économique
Facteur antihémophilique B -- Analyse
Classification Dewey : 615.1
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Résumé / Abstract : L’hémophilie B est une maladie hémorragique héréditaire liée à l’absence ou à la diminution du taux plasmatique d’un ou de plusieurs facteurs de la coagulation. La prise en charge thérapeutique repose depuis plus de 20 ans sur l’administration intraveineuse de facteurs de coagulation de substitution, afin de remplacer le facteur IX défaillant au sein de la cascade de coagulation. Le développement clinique actuel de la thérapie génique en hémophilie B suscite un réel espoir auprès des patients. Constituant une innovation de rupture, la mise sur le marché de cette nouvelle thérapeutique peut engendrer une évolution substantielle du parcours de soins des patients. La mise en place de programmes d’éducation thérapeutique spécifiques et la coordination des différents professionnels de santé dans le cadre d’une prise en charge pluridisciplinaire semblent indispensables. L’arrivée de la thérapie génique pose également de nombreux défis technologiques (transposition de la production à l’échelle industrielle) et doit s’intégrer dans un cadre éthique et réglementaire complexe. D’un point de vue médico-économique, les dispositifs d’évaluation actuels semblent désuets et non adaptés aux innovations de rupture. De nouveaux modèles sont nécessaires afin de garantir d’une part l’accès des traitements aux patients et d’autre part la soutenabilité de l’assurance maladie.
Résumé / Abstract : Hemophilia B is an inherited bleeding disorder related to the absence or decrease in plasma levels of one or more clotting factors. For more than 20 years, therapeutic management has been based on the intravenous administration of substitute coagulation factors to replace the defective factor IX in the coagulation cascade. Current clinical development of gene therapy in hemophilia B brings real hope to patients. As a breakthrough innovation, the marketing of this new therapy may lead to a substantial change in the patient's care pathway. The implementation of specific therapeutic education programmes along with the coordination of the various health care professionals within the framework of multidisciplinary care seem to be essential. The arrival of gene therapy also poses many technological challenges (such as transposition of production to industrial scale) and must fit into a complex ethical and regulatory framework. From a health economics point of view, the current evaluation systems seem outdated and not adapted to breakthrough innovations. New economic models are required to ensure on the one hand access to treatment for patients and on the other hand the sustainability of the French health insurance.