Caractéristiques actuelles des essais cliniques portant sur les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) : entre considérations éthiques, contraintes scientifiques, et adaptations réglementaires / Lorene Simonot ; sous la direction de Ndeye Coumba Ndiaye

Date :

Type : Livre / Book

Type : Thèse / Thesis

Langue / Language : français / French

Thérapie génique

Thérapeutique cellulaire

Génie tissulaire

Ndiaye, Ndeye Coumba (1979-....) (Directeur de thèse / thesis advisor)

Université de Lorraine (2012-....) (Organisme de soutenance / degree-grantor)

Résumé / Abstract : Le développement pharmaceutique actuel repose sur l’exploration de nouvelles solutions thérapeutiques comme les médicaments de thérapie innovante (MTI). Le terme « MTI » a été défini la première fois dans le règlement européen n°1394/2007 en 2007. Il regroupe l’ensemble des thérapies géniques, des thérapies cellulaires, et des produits d’ingénierie tissulaire. Alors que plusieurs centaines d’études cliniques sont réalisées depuis la fin des années 1990 sur ce type de thérapies, seule une dizaine de produits sont actuellement sur le marché dans le monde. En Mars 2018, 10 produits de type MTI ont reçu une autorisation de mise sur le marché en Europe et 6 sont encore commercialisés. Cette thèse a pour but d’établir un état des lieux relatif au développement de ces thérapies prometteuses afin de mieux définir les contraintes d’accès au marché en 2018. La thématique développée repose sur les caractéristiques liées à la conduite d’essais cliniques sur ce type de thérapie en prenant en compte les problématiques scientifiques, économiques, éthiques et règlementaires. Enfin, une description des aides existantes ou potentielles sont détaillées afin de proposer une alternative aux difficultés que peut représenter le développement de ce type de thérapie innovante aujourd’hui.