Traitement de la sclérose en plaques par le natalizumab : évaluation des indications, de l’efficacité, de la tolérance, de la qualité de vie et du retentissement médico-économique au sein de la cohorte grenobloise / Nathalie Morel ; sous la direction d'Olivier Casez

Date :

Type : Livre / Book

Type : Thèse / Thesis

Langue / Language : français / French

Sclérose en plaques -- Chimiothérapie -- France -- Grenoble (Isère)

Natalizumab

Éducation des patients

Patients -- Satisfaction

Classification Dewey : 610

Casez, Olivier (1977-.... ; neurologue) (Directeur de thèse / thesis advisor)

Vukusic, Sandra (1969-....) (Président du jury de soutenance / praeses)

Université Joseph Fourier (Grenoble ; 1971-2015) (Organisme de soutenance / degree-grantor)

Résumé / Abstract : Le natalizumab (NTZ), indiqué dans la sclérose en plaques rémittente-récurrente (SEP-RR), est plus efficace que les traitements classiquement utilisés. Ses risques rares mais graves, tels la leucoencéphalopathie multifocale progressive en ont restreint les indications officielles. Nos objectifs étaient d’évaluer les indications, les données d’efficacité et tolérance du NTZ comparées à l’étude pivot AFFIRM. Puis, ce travail a été centré sur l’évaluation des connaissances des patients sur le NTZ, sur leur qualité de vie (QDV) et sur l’impact médico-économique de cette prescription. Les indications, l’efficacité, et la tolérance du NTZ ont été évaluées rétrospectivement au CHU de Grenoble entre 2007 et 2012. Les connaissances des patients sur le NTZ et l’impact médico-économique de celui-ci ont été évalués par des questionnaires conçus spécifiquement. La QDV préalable et postérieure à la mise en route du NTZ a été évaluée, chez les patients traités depuis au moins 18 mois, grâce au questionnaire SEP-59. En adéquation avec l’AMM, notre étude a confirmé l’efficacité radioclinique du NTZ, avec un bon profil de tolérance, comme dans l’étude AFFIRM. Une amélioration de la QDV globale sous NTZ, ainsi qu’une tendance à limiter les conséquences socioprofessionnelles de la SEP a également été montrée. Enfin, la connaissance des patients sur le NTZ était globalement bonne, mais plus inégale sur les effets indésirables. A court et moyen terme, le NTZ est efficace sur l’activité inflammatoire de la SEP-RR et sur la QDV des patients, bien toléré, et semble limiter la dégradation de la vie sociale et professionnelle induite par la SEP, avec possiblement un rapport coût-efficacité favorable.

Résumé / Abstract : Natalizumab (NTZ), indicated in relapsing-remitting forms of multiple sclerosis (RR-MS), is more effective than treatments used until now. Its rare but serious risks, like progressive multifocal leukoencephalopathy led to restrict the official indications. Objectives of our work were to assess prescription indications, to compare efficacy and tolerance data to those of pivotal studies (AFFIRM and SENTINEL). Then, we focused on assessment of knowledge of patients on NTZ, quality of life (QoL), and medico-economic impact of this prescription. Indications, efficacy, and tolerance of NTZ were assessed retrospectively in University Hospital of Grenoble between 2007 and 2012. Patients’ knowledge assessment on NTZ as well as social and professional impact were performed by questionnaires made specifically. Assessment of current quality of life was analyzed by SEP-59 questionnaire, completed by patients treated for more than 18 months, then asking them to complete it about their previous status before treatment introduction. In accordance with MA recommendations, our study confirmed clinical and radiological efficacy of NTZ, well tolerated, as in AFFIRM study. An improvement of general QoL of patients undergoing NTZ, as well as a treatment tendency to limit social and professional consequences of MS has been shown. Finally, knowledge of patients on NTZ was generally good, but more heterogeneous on adverse effects. In short and medium term, NTZ is efficient on inflammatory activity of the RR-MS, and on QoL of patients, well tolerated, and seems to minimize the frequent deterioration of social and professional life induced by MS, with possibly a relatively good cost-effectiveness.